Genden Proteine

1. Nükleik asitler tekrar eden birimlerden oluşmaktadır. DNA'nın yapı biriminin adı sorulmaktadır. Buna göre bu birim hangisidir?

DNA'nın yapı birimi

• A) Nükleotit
• B) Amino asit
• C) Glikoz
• D) Yağ asidi
• E) Gliserol

Doğru cevap: A — Nükleik asitlerin yapı birimi nükleotittir; DNA da nükleotitlerin bağlanmasıyla oluşur.

1. Sorunun hangi molekül sınıfını konu ettiğini saptayalım: DNA bir nükleik asittir. Öyleyse aranan birim, nükleik asitlerin birimi olmalı.
2. Seçenekleri ait oldukları sınıfa göre ayıralım: amino asit proteinlerin, glikoz karbonhidratların birimidir; yağ asidi ile gliserol ise yağların yapısına katılır. Üçü de başka bir molekül sınıfına ait.
3. Geriye nükleotit kalıyor. Nükleotitler birbirine bağlanarak nükleik asit zincirini kurar; DNA molekülünün yapı birimi nükleotittir.
4. Denetleyelim: RNA da nükleotitlerden oluşur ✓ — iki nükleik asit aynı birimi kullanır, aralarındaki fark birimin şekerinde ve bazındadır.

2. Bir nükleotit üç parçadan oluşmaktadır. Bu parçalar aranmaktadır. Buna göre nükleotit neyden oluşur?

Bir nükleotidin bileşenleri

• A) Yalnız organik bazdan
• B) Organik baz, beş karbonlu şeker ve fosfattan
• C) Amino asit ve şekerden
• D) Yağ asidi ve gliserolden
• E) Yalnız fosfat ve şekerden

Doğru cevap: B — Her nükleotit bir organik baz, bir beş karbonlu şeker ve bir fosfat grubundan oluşur.

1. Nükleotidi parçalarını sırayla ekleyerek kuralım: merkezde beş karbonlu bir şeker bulunur; DNA nükleotidinde deoksiriboz, RNA nükleotidinde riboz.
2. Şekerin bir karbonuna organik baz bağlanır: adenin, timin, guanin, sitozin ya da urasil. Nükleotidin kimliğini bu baz belirler.
3. Şekerin başka bir karbonuna fosfat grubu bağlanır; zinciri kuran bağlar da bu fosfatlar üzerinden atılır. Üç parça birlikte bir nükleotit yapar.
4. Denetleyelim: molekülün adı nükleik ASİT ✓ — bu ad yapıdaki fosfat gruplarından geliyor; fosfat olmadan ne asitlik ne de zincir olurdu.

3. DNA ve RNA farklı organik bazlar taşımaktadır. DNA'da bulunmayan baz sorulmaktadır. Buna göre bu baz hangisidir?

DNA'da bulunmayan baz

• A) Adenin
• B) Guanin
• C) Urasil
• D) Sitozin
• E) Timin

Doğru cevap: C — Urasil yalnız RNA molekülünde bulunur; DNA molekülünde onun yerini timin alır.

1. İki molekülün baz listesini yan yana yazalım: DNA için adenin, timin, guanin, sitozin; RNA için adenin, urasil, guanin, sitozin.
2. Listeleri karşılaştıralım: adenin, guanin ve sitozin ikisinde de var. Ayrıldıkları tek nokta ikinci sıradaki baz.
3. Bu noktada DNA timin, RNA urasil taşır. Öyleyse DNA molekülünde bulunmayan baz urasildir.
4. Denetleyelim: urasil timine çok benzer ✓ — ikisi de adeninle eşleşir; aradaki fark timinde fazladan bir metil grubu bulunmasıdır.

4. DNA çift zincirinde bazlar karşılıklı olarak eşleşmektedir. Bu eşleşmenin kuralı aranmaktadır. Buna göre hangisi doğrudur?

DNA'da baz eşleşmesi

• A) Adenin guaninle, timin sitozinle eşleşir
• B) Adenin sitozinle, timin guaninle eşleşir
• C) Bütün bazlar birbiriyle eşleşebilir
• D) Adenin timinle, guanin sitozinle eşleşir
• E) Bazlar eşleşmez

Doğru cevap: D — Adenin timinle, guanin sitozinle eşleşir; eşleşmeyi baz büyüklüğü ve hidrojen bağı sayısı belirler.

1. Bazları büyüklüklerine göre ayıralım: adenin ile guanin çift halkalı, timin ile sitozin tek halkalıdır.
2. Sarmalın çapı boydan boya sabittir. Bu ancak her basamakta bir çift halkalı bazın karşısına tek halkalı bir baz gelirse sağlanır; iki çift halkalı baz karşı karşıya gelseydi basamak şişer, iki tek halkalı gelseydi daralırdı.
3. Geriye hangi ikilinin hangisiyle eşleşeceği kalıyor; bunu hidrojen bağları belirler: adenin timinle iki, guanin sitozinle üç hidrojen bağı kurar. Öyleyse kural adenin-timin ve guanin-sitozindir.
4. Denetleyelim: guanin-sitozin çiftinin bağ sayısı daha fazla ✓ — bu yüzden guanin-sitozin oranı yüksek DNA molekülleri ısıtıldığında daha zor açılır.

5. DNA'nın üç boyutlu yapısı 1953'te aydınlatılmıştır. Bu yapının adı sorulmaktadır. Buna göre DNA nasıl bir yapıdadır?

DNA'nın çift sarmal yapısı

• A) Tek zincirli düz
• B) Halkalı ve tek zincirli
• C) Dallanmış ağ
• D) Küresel yumak
• E) Çift sarmal

Doğru cevap: E — DNA, birbirine sarılmış iki zincirden oluşan çift sarmal yapıdadır.

1. Yapının iki ayrı özelliğini ayıralım: kaç zincir var ve bu zincirler uzayda nasıl duruyor.
2. Zincir sayısı ikidir; karşılıklı bazlar hidrojen bağlarıyla bağlanarak zincirleri bir arada tutar. Bu, tek zincirli ve halkalı seçenekleri eler.
3. İki zincir düz durmaz, ortak bir eksen çevresinde birbirine sarılır. İki zincirin bu biçimde bükülmesine çift sarmal denir.
4. Denetleyelim: yapı düzenli ve yinelenen ✓ — dallanmış bir ağda ya da küresel bir yumakta karşılıklı baz eşleşmesi boydan boya düzenli biçimde sürdürülemezdi.

6. DNA hücre bölünmesinden önce kendini eşlemektedir. Oluşan yeni moleküllerin yapısı incelenmektedir. Buna göre eşlenme nasıl gerçekleşir?

DNA eşlenmesi

• A) İki yeni molekül de tamamen yeni zincirlerden oluşur
• B) Her yeni molekülde bir eski bir yeni zincir bulunur
• C) Eski molekül tümüyle korunur, yanına yeni bir molekül yapılır
• D) Zincirler rastgele karışır
• E) Yalnız bir zincir eşlenir

Doğru cevap: B — DNA eşlenmesi yarı korunumludur: her yeni molekülde bir eski, bir yeni zincir bulunur.

1. Eşlenmenin ilk adımını yazalım: çift sarmal, karşılıklı bazlar arasındaki hidrojen bağları çözülerek fermuar gibi açılır. Ortaya iki ayrı zincir çıkar.
2. Açılan her zincir bir KALIP görevi görür; karşısına baz eşleşme kuralına göre yeni bir zincir sentezlenir.
3. İşlem bittiğinde iki molekül vardır ve her birinde bir kalıp zincir ile bir yeni zincir bulunur. Eski zincirlerin ikisi de korunmuş ama ayrı moleküllere dağılmıştır.
4. Denetleyelim: yöntem bilgiyi bozmadan çoğaltıyor ✓ — her yeni molekülde bir kalıbın bulunması, baz sırasının kopyalar arasında değişmeden aktarılmasını güvenceye alır.

7. RNA ile DNA yapısal olarak karşılaştırılmaktadır. RNA'nın ayırt edici özellikleri aranmaktadır. Buna göre hangisi doğrudur?

RNA'nın DNA'dan farkları

• A) Çift zincirlidir, deoksiriboz taşır
• B) Çift zincirlidir, urasil taşır
• C) Tek zincirlidir, riboz ve urasil taşır
• D) Tek zincirlidir, timin taşır
• E) Fosfat içermez

Doğru cevap: C — RNA tek zincirlidir; şekeri riboz, timin yerine urasil taşır.

1. Karşılaştırmayı üç başlıkta yapalım: zincir sayısı, şeker çeşidi ve baz çeşidi.
2. Zincir sayısı: DNA çift, RNA tek zincirlidir. Şeker: DNA deoksiriboz, RNA riboz taşır; addaki "deoksi" öneki DNA şekerinde bir oksijenin eksik olduğunu söyler.
3. Baz: DNA timin, RNA urasil taşır. Üç başlığı birden karşılayan seçenek "tek zincirlidir, riboz ve urasil taşır" olur.
4. Denetleyelim: fosfat ikisinde de var ✓ — ikisi de nükleik asit olduğu için şeker-fosfat omurgası ortaktır; fark şekerde ve bazdadır.

8. Protein sentezinde üç RNA çeşidi görev almaktadır. Mesajcı RNA'nın görevi sorulmaktadır. Buna göre mRNA ne yapar?

mRNA'nın görevi

• A) Amino asit taşır
• B) Ribozomun yapısına katılır
• C) DNA'yı onarır
• D) Gendeki bilgiyi ribozoma taşır
• E) Hücre zarını oluşturur

Doğru cevap: D — mRNA, gendeki bilgiyi kopyalayarak çekirdekten ribozoma taşır.

1. Çözülecek sorunu adlandıralım: bilgi çekirdekteki DNA üzerinde, protein sentezi ise sitoplazmadaki ribozomda yapılıyor. DNA çekirdekten çıkmadığına göre bilginin taşınması gerekir.
2. Taşıyacak molekülün iki özelliği olmalı: bilgiyi baz sırası olarak yazabilmeli ve çekirdek zarındaki porlardan geçebilecek kadar küçük olmalı.
3. mRNA bu iki koşulu da karşılar; DNA kalıbından kopyalanır ve ribozoma giderek okunacak şifreyi getirir. Görevi gendeki bilgiyi ribozoma taşımaktır.
4. Denetleyelim: molekülün adı da işini söylüyor ✓ — mesajcı RNA bilgiyi üreten değil, ileten moleküldür.

9. Protein sentezinde taşıyıcı RNA da görev almaktadır. Bu molekülün işlevi aranmaktadır. Buna göre tRNA ne yapar?

tRNA'nın görevi

• A) Gendeki bilgiyi kopyalar
• B) DNA'yı eşler
• C) Ribozomu parçalar
• D) Hücre bölünmesini başlatır
• E) Uygun amino asidi ribozoma getirir

Doğru cevap: E — tRNA, kodona uyan amino asidi ribozoma getirir.

1. Ribozomdaki eşleştirme sorununu görelim: mRNA üzerindeki kodon bir baz üçlüsüdür, amino asit ise bambaşka yapıda bir moleküldür. Amino asit kodonu kendiliğinden tanıyamaz.
2. Öyleyse bir ara molekül gerekir: bir ucuyla kodona, öteki ucuyla amino aside bağlanabilen bir taşıyıcı.
3. tRNA tam bunu yapar; üzerindeki antikodon kodonla eşleşir, öteki ucuna bağlı amino asit de zincire eklenir. Görevi uygun amino asidi ribozoma getirmektir.
4. Denetleyelim: her kodon için ayrı bir taşıyıcı ✓ — doğru amino asidin seçilmesi, antikodonun kodonla baz eşleşme kuralına uymasıyla güvenceye alınır.

10. Yukarıda gösterilen süreçte DNA kalıp alınarak mRNA sentezlenmektedir. Bu sürecin adı sorulmaktadır. Buna göre olayın adı nedir?

DNA → mRNA

• A) Transkripsiyon
• B) Translasyon
• C) Replikasyon
• D) Mutasyon
• E) Mitoz

Doğru cevap: A — DNA kalıbından RNA sentezlenmesine transkripsiyon denir.

1. Süreci kalıp ve ürün olarak yazalım: kalıp DNA, ürün mRNA. Adlandırmayı bu ikili belirler.
2. Seçenekleri kalıp-ürün ikilisine göre eleyelim: replikasyonda kalıp DNA ürün DNA, translasyonda kalıp mRNA ürün proteindir. Mutasyon bir dizi değişimi, mitoz ise bir bölünme biçimidir.
3. Kalıbı DNA, ürünü RNA olan tek süreç transkripsiyondur. Bilgi burada aynı dilde, yani nükleotit dilinde yeniden yazılır.
4. Denetleyelim: sözcüğün kökü yazmayı anlatıyor ✓ — transkripsiyon bir çeviri değil, aynı alfabeyle yapılan bir kopyalamadır.

11. Ribozomda mRNA okunarak amino asitler birleştirilmektedir. Bu sürecin adı ve yeri aranmaktadır. Buna göre hangisi doğrudur?

mRNA → protein

• A) Transkripsiyondur, çekirdekte olur
• B) Replikasyondur, sitoplazmada olur
• C) Translasyondur, ribozomda olur
• D) Mutasyondur, mitokondride olur
• E) Mayozdur, çekirdekte olur

Doğru cevap: C — mRNA şifresinin amino asit dizisine çevrilmesine translasyon denir ve ribozomda gerçekleşir.

1. Soru iki şey birden istiyor: sürecin adı ve yeri. İkisini ayrı ayrı belirleyip her ikisini birden sağlayan seçeneği alalım.
2. Ad için kalıp ile ürüne bakalım: kalıp mRNA, ürün protein. Bilgi nükleotit dilinden amino asit diline aktarılıyor; iki ayrı alfabe arasındaki bu aktarma bir çeviridir, yani translasyondur.
3. Yer için sürecin nerede yürüdüğüne bakalım: mRNA okunması ve amino asitlerin birleştirilmesi ribozomda olur. Öyleyse doğru seçenek translasyondur, ribozomda olur.
4. Denetleyelim: transkripsiyon çekirdekte, translasyon sitoplazmadaki ribozomda ✓ — iki süreç hem adla hem yerle birbirinden ayrılıyor.

12. mRNA üzerindeki şifre üçlü gruplar hâlinde okunmaktadır. Bir kodonun karşılığı sorulmaktadır. Buna göre kodon nedir?

Kodon

• A) Bir nükleotit
• B) İki nükleotit
• C) Bir amino asidi belirleyen dört nükleotit
• D) Bir amino asidi belirleyen üç nükleotit
• E) Bir protein

Doğru cevap: D — mRNA üzerindeki ardışık üç nükleotit bir amino asidi belirler; bu üçlüye kodon denir.

1. Sayılabilir iki büyüklüğü yazalım: RNA yapısında dört çeşit baz var, proteinlerde ise yirmi çeşit amino asit kullanılıyor. Şifre, dört harfle yirmi karşılık üretebilmeli.
2. Grup uzunluklarını deneyelim: tek nükleotit yalnız 4 karşılık verir, ikili gruplar 4 × 4 = 16 karşılık verir; ikisi de yirmiyi karşılamıyor.
3. Üçlü gruplarda 4 × 4 × 4 = 64 karşılık oluşur; yirmi amino asit için fazlasıyla yeterlidir. Öyleyse kodon, bir amino asidi belirleyen üç nükleotittir.
4. Denetleyelim: 64 karşılık 20 amino asitten çok ✓ — bu fazlalık, bir amino asidin birden çok kodonla belirlenebilmesini açıklar.

13. Bir mRNA molekülünün nükleotit sayısı yukarıda verilmiştir. Bu molekülün şifrelediği amino asit sayısı hesaplanacaktır. Buna göre kaç amino asit dizilir?

300 nükleotitlik mRNA

• A) 300
• B) 150
• C) 600
• D) 75
• E) 100

Doğru cevap: E — Her üç nükleotit bir amino asit belirlediğine göre 300 ÷ 3 = 100 amino asit dizilir.

1. Verilenleri ve isteneni yazalım: mRNA molekülünün nükleotit sayısı 300, istenen amino asit sayısı. Kullanılacak bağıntı amino asit sayısı = nükleotit sayısı ÷ 3.
2. Bağıntının nedenini anımsayalım: bir amino asit bir kodonla, kodon ise üç nükleotitle belirlenir. Öyleyse nükleotitler üçerli gruplara ayrılır.
3. Değerleri yerleştirip işlemi yapalım: 300 ÷ 3 = 100. Bu mRNA molekülü 100 amino asitlik bir zincir şifreler.
4. Denetleyelim: sonuç nükleotit sayısından küçük ✓ — her amino asit için üç nükleotit harcandığına göre amino asit sayısı nükleotit sayısının üçte biri olmalı.

14. Bakteriye insan geni aktarıldığında bakteri insan proteinini üretebilmektedir. Bu gözlemin gösterdiği sonuç aranmaktadır. Buna göre bu durum neyi kanıtlar?

Genetik şifrenin evrenselliği

• A) Genetik şifrenin bütün canlılarda aynı olduğunu
• B) Bakterinin insan hücresine dönüştüğünü
• C) Genlerin protein olduğunu
• D) DNA'nın tek zincirli olduğunu
• E) Proteinlerin kalıtsal olmadığını

Doğru cevap: A — Aynı kodonun her canlıda aynı amino asidi belirlemesi genetik şifrenin evrenselliğidir.

1. Gözlemi adım adım yazalım: insan geni bakteriye aktarılıyor, bakterinin kendi ribozomları bu geni okuyor ve ortaya insan proteini çıkıyor.
2. Bunun olabilmesi için bakterinin okuma düzeneğinin insanınkiyle aynı karşılıkları kullanması gerekir; bakteri bir kodonu başka bir amino aside çevirseydi ürün insan proteini olmazdı.
3. Öyleyse gözlem, kodon karşılıklarının iki canlıda da aynı olduğunu gösterir. Bu ortaklığa genetik şifrenin evrenselliği denir.
4. Denetleyelim: insülinin bakteriye ürettirilmesi ✓ — bugün kullanılan bu üretim biçimi zaten şifrenin evrensel olmasına dayanıyor.

15. DNA dizisinde kalıcı bir değişiklik oluşmuştur. Bu değişikliğin adı sorulmaktadır. Buna göre olayın adı nedir?

Mutasyon

• A) Modifikasyon
• B) Mutasyon
• C) Adaptasyon
• D) Translasyon
• E) Replikasyon

Doğru cevap: B — DNA nükleotit dizisindeki kalıcı değişikliğe mutasyon denir.

1. Tanımdaki iki ölçütü ayıralım: değişiklik hem DNA dizisinde olacak hem de kalıcı olacak.
2. Modifikasyonu bu ölçütlerle sınayalım: modifikasyon çevre etkisiyle ortaya çıkar, DNA dizisini değiştirmez ve döle aktarılmaz; birinci ölçütü karşılamıyor.
3. Translasyon ile replikasyon birer süreçtir, adaptasyon ise çevreye uyum sağlayan kalıtsal özelliktir; hiçbiri dizideki kalıcı değişiklik tanımına oturmaz. İki ölçütü de karşılayan kavram mutasyondur.
4. Denetleyelim: eşey hücresinde oluşan mutasyon döle geçer ✓ — kalıcı olması, değişikliğin eşlenme sırasında kopyalanarak aktarılmasından gelir.

16. Çift zincirli bir DNA molekülünde baz sayıları karşılaştırılmaktadır. Bazlar arasındaki eşitlik aranmaktadır. Buna göre hangisi her zaman doğrudur?

Çift zincirli DNA

• A) Adenin sayısı guanin sayısına eşittir
• B) Timin sayısı sitozin sayısına eşittir
• C) Adenin sayısı sitozin sayısına eşittir
• D) Adenin sayısı timin, guanin sayısı sitozin sayısına eşittir
• E) Bütün bazların sayısı eşittir

Doğru cevap: D — Karşılıklı eşleşme gereği adenin sayısı timine, guanin sayısı sitozine eşittir.

1. Sayma işini eşleşme üzerinden kuralım: çift zincirli DNA molekülünde her basamakta bir baz çifti bulunur ve her adeninin tam karşısında bir timin durur.
2. Öyleyse molekülde kaç adenin varsa o kadar timin vardır; aynı gerekçeyle guanin sayısı da sitozin sayısına eşittir.
3. İki eşitlik birbirinden bağımsızdır; bir molekülde adenin çiftleri az, guanin çiftleri çok olabilir. Bu yüzden her zaman doğru olan eşitlik adenin = timin ve guanin = sitozindir.
4. Denetleyelim: iki eşitliği toplayalım ✓ — adenin ile guaninin toplamı, timin ile sitozinin toplamına eşit çıkıyor; yani çift halkalı bazların sayısı tek halkalıların sayısına eşit.

17. Çift zincirli bir DNA molekülünün toplam nükleotit sayısı ve adenin sayısı verilmiştir. Guanin sayısı hesaplanacaktır. Buna göre guanin sayısı kaçtır?

200 nükleotitli DNA, adenin = 40

• A) 40
• B) 80
• C) 100
• D) 120
• E) 60

Doğru cevap: E — Adenin timine eşit olduğundan guanin ile sitozine 120 nükleotit kalır; guanin 60 bulunur.

1. Verilenleri ve isteneni yazalım: toplam nükleotit 200, adenin 40, istenen guanin sayısı. Kullanılacak kural adenin = timin ve guanin = sitozin.
2. Adenin 40 ise timin de 40 olur. İkisinin toplamı 40 + 40 = 80 nükleotit eder.
3. Geriye kalan nükleotitler guanin ile sitozindir: 200 − 80 = 120. Bu sayı ikisi arasında eşit bölündüğünden guanin = 120 ÷ 2 = 60 bulunur.
4. Denetleyelim: 40 + 40 + 60 + 60 = 200 ✓ — dört bazın toplamı verilen nükleotit sayısını veriyor.

18. Adli olaylarda olay yerinden alınan örnekle şüphelinin örneği karşılaştırılmaktadır. Yöntemin dayandığı özellik sorulmaktadır. Buna göre yöntem neye dayanır?

DNA parmak izi

• A) Her bireyin DNA dizisinin kendine özgü bölümler taşımasına
• B) Herkesin DNA'sının tümüyle aynı olmasına
• C) Kan grubunun benzersiz olmasına
• D) Parmak izinin DNA'da yazılı olmasına
• E) DNA'nın zamanla değişmesine

Doğru cevap: A — Yöntem, DNA üzerindeki bazı tekrar bölgelerinin kişiden kişiye değişmesine dayanır.

1. Karşılaştırmanın işe yaraması için gereken koşulu saptayalım: incelenen bölge kişiler arasında FARKLI olmalı, ama aynı kişinin her hücresinde AYNI olmalı.
2. İnsanların DNA dizisi büyük ölçüde ortaktır; rastgele bir bölge seçilirse iki kişi ayırt edilemez. Ayırt etmeyi sağlayan, tekrar sayısı kişiden kişiye değişen belirli bölgelerdir.
3. Bu bölgelerin uzunlukları ölçülüp iki örnek karşılaştırılır. Öyleyse yöntem, her bireyin DNA dizisinin kendine özgü bölümler taşımasına dayanır.
4. Denetleyelim: tek yumurta ikizlerinde yöntem ayrım yapamaz ✓ — bu sınır da karşılaştırmanın kalıtsal diziye dayandığını gösteriyor.

19. Tabloda çift zincirli DNA'nın bir zinciri verilmiştir. Karşı zincirin baz dizisi aranmaktadır. Buna göre bu dizi hangisidir?

• A) A T G C
• B) T A C G
• C) G C A T
• D) C G T A
• E) A A G G

Doğru cevap: B — Baz eşleşme kuralı uygulandığında karşı zincirin dizisi T A C G olur.

1. Kalıp diziyi harf harf yazalım: A, T, G, C. Karşı zinciri kurmak için her harfin eşini sırayla yerleştireceğiz.
2. Eşleşme kuralını uygulayalım: A karşısına T, T karşısına A gelir. İlk iki harf böylece T ve A olur.
3. Kalan iki harfi tamamlayalım: G karşısına C, C karşısına G gelir. Karşı zincirin dizisi T A C G olarak tamamlanır.
4. Denetleyelim: karşı zincirde de iki çift halkalı ve iki tek halkalı baz var ✓ — her çiftte biri çift halkalı biri tek halkalı olduğundan sayılar böyle dengeleniyor.

20. Kalıtsal bir hastalıkta bozuk gen yerine sağlam gen aktarılmaktadır. Uygulamanın amacı sorulmaktadır. Buna göre gen tedavisi neyi hedefler?

Gen tedavisi

• A) Hastanın boyunu uzatmayı
• B) Bozuk genin yol açtığı protein eksikliğini gidermeyi
• C) Hücre sayısını azaltmayı
• D) Kan grubunu değiştirmeyi
• E) Bağışıklığı tümüyle baskılamayı

Doğru cevap: B — Gen tedavisinde amaç, sağlam gen aktararak eksik proteinin üretilmesini sağlamaktır.

1. Hastalığın nedenini zincir olarak yazalım: bozuk gen → yanlış ya da eksik protein → o proteinin yaptığı iş aksar → hastalık belirtileri ortaya çıkar.
2. Tedavinin zincirin hangi halkasına dokunduğuna bakalım: bozuk genin yerine sağlam gen aktarılıyor, yani ilk halka düzeltiliyor.
3. İlk halka düzelince zincir baştan işler: sağlam gen okunur, eksik protein üretilir ve aksayan iş yeniden yapılır. Hedef, bozuk genin yol açtığı protein eksikliğini gidermektir.
4. Denetleyelim: tedavi belirtiyi değil nedeni hedefliyor ✓ — gen tedavisini ilaçla belirti bastırmaktan ayıran nokta da budur.